Fibrodisplasia ossificante progressiva é uma doença rara que provoca crescimento anormal dos ossos

A fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) é uma doença rara e assustadora. O corpo vai endurecendo pelo crescimento anormal dos ossos. Geralmente, aparece na infância, na forma de pequenos blocos de cálcio. Ao tentar removê-los, o corpo reage à agressão gerando mais ossos, um mecanismo de defesa que acaba incapacitando o paciente de comer, respirar e até mesmo de se mover. A fratura de um osso, um pequeno acidente vascular cerebral ou a agulha de uma vacina é suficiente para desencadear o processo, o que tem dificultado muito a busca pela cura. Agora, uma descoberta abriu um caminho promissor para o tratamento dessa doença.

Pesquisadores do laboratório farmacêutico Regeneron, nos Estados Unidos, descobriram como deter a progressão da FOP. O primeiro desafio da pesquisa foi desenvolver um modelo animal que imitasse a doença em humanos e sobrevivesse. Isso porque, quando os ratinhos eram gerados com a mutação ACVR1, o gene responsável pela FOP, morriam pouco depois do nascimento. A falha genética foi, então, induzida em cobaias adultas.

Na segunda etapa do estudo, divulgado recentemente na revista Science Translational Medicine, descobriu-se a participação da activina A no processo. Trata-se de um composto bioquímico segregado pelo corpo para regular várias funções. Em ratos, o gene mutado ficou hipersensível à ação desse composto e começou a gerar as placas ósseas similares às que acometem os humanos. Quando os animais receberam um anticorpo humano concebido para combater a ação de activina A, a doença estacionou.

“Os investigadores acreditam que o anticorpo contra a activina A pode ser uma opção de tratamento a curto prazo para os pacientes, mas é preciso fazer mais trabalhos de laboratório, testar a toxicidade em animais e checar se é seguro em humanos antes de essa descoberta ter ensaios clínicos sobre a sua eficácia em pacientes”, comentou Frederick Kaplan, pesquisador e diretor do Centro de Pesquisa da FOP, ligado à Universidade da Pensilvânia.

A FOP afeta aproximadamente uma pessoa em 2 milhões. Por isso, é rara mesmo dentro do grupo de doenças pouco frequentes. Em 2006, descobriu-se que uma única mutação em um gene é o que separa o desenvolvimento normal do crescimento ósseo do anormal, em que músculos, tendões e outras partes do corpo mole são substituídos gradualmente por uma espécie de armadura capaz de paralisar todas as articulações.