Testada em humanos, uma droga desenvolvida na University College London, no Reino Unido, conseguiu retardar a progressão da doença de Huntington, uma condição hereditária que leva as células nervosas do cérebro a se romper, causando danos cognitivos e motores irreversíveis. O resultado inédito foi considerado “extremamente significativo” pela comunidade científica e, segundo os pesquisadores, abre caminhos para o enfrentamento de outras doenças que comprometem o funcionamento cerebral, como o Alzheimer e o Parkinson.

“Os resultados foram além do que eu esperava (... ) São de extrema importância para pacientes com doença de Huntington e suas famílias”, disse, ao The Guardian, Sarah Tabrizi, líder do ensaio clínico e diretora do Centro de Doença de Huntington, pertencente à universidade britânica. Participaram do experimento 46 homens e mulheres que tinham a doença em estágio inicial. Os pacientes receberam quatro injeções da droga Ionis-HTTRx. As aplicações ocorreram com intervalo de um mês, sendo que a dose do medicamento foi aumentada a cada etapa.

Depois do tratamento, a concentração de proteína nociva no líquido da medula espinhal, uma característica da doença de Huntington, caiu significativamente e de forma proporcional à quantidade da dose aplicada. Segundo Sarah Tabrizi, esse tipo de associação sinaliza que a droga surtiu efeito esperado. “Pela primeira vez, uma droga reduziu o nível da proteína que causa doenças tóxicas no sistema nervoso, e a droga se mostrou segura e bem tolerada. Esse é provavelmente o momento mais significativo na história de Huntington desde que o gene foi isolado”, comemorou.

Identificado em 1993, o gene que causa a doença faz com que as células produzam a huntingtina. A droga Ionis-HTTRx impede justamente a fabricação dessa proteína tóxica, silenciando, assim, a ação do gene defeituoso. Nos próximos testes, será avaliado o quanto a droga reduz os sintomas da doença degenerativa..